Amsterdam Üniversitesi Tıp Merkezleri'nin (Amsterdam UMC) Hollanda'da yürüttüğü bir çalışmaya göre, mevcut bir tansiyon ilacı, nadir ve potansiyel olarak ölümcül bir beyin hastalığının ilerlemesini yavaşlatabilir.
Çalışma, The Lancet Neurology'nin son sayısında yayınlandı ve guanabenz ilacının kaybolan beyaz madde (VWM) üzerindeki etkilerini inceledi. VWM, çoğunlukla 1-6 yaş arasındaki çocukları etkileyen nadir bir kalıtsal nörodejeneratif bozukluktur.
VWM, motor ve entelektüel yetilerin ilerleyici kaybına neden olur ve erken ölüme yol açabilir. Şu anda hastalığın ilerlemesini durdurabilecek veya yavaşlatabilecek onaylı bir tedavi yoktur.
Araştırmacılar, guanabenz ilacı alan VWM'li çocukları izledi ve hastalığın ilerlemesini, benzer hastalık şiddetine sahip 66 çocuğun yer aldığı uluslararası bir kayıtta yer alan ve ilacı almayan çocuklarla karşılaştırdı.
Araştırmacılar, guanabenz ilacı alan çocukların tekerlekli sandalyeye bağımlılıklarının menos frequansa ve daha az hızla oluştuğunu buldular.
Çalışmanın ilk yazarı ve Amsterdam UMC'de emekli pediatric nöroloji profesörü Marjo van der Knaap, "Bu, ilk kez bu ölümcül beyin hastalığının çocuklarda etkilenebileceğini gösteriyor" dedi.
İlaç alan çocukların hiçbiri çalışma süresi boyunca ölmedi, karşılaştırma grubundaki 66 çocuğun beşinin öldüğü görüldü.
Yan etkiler, principalmente ilk birkaç ayda görülen halüsinasyonlar, uyku hali, kabızlık ve düşük tansiyon oluştu. Dört ila altı ay sonra, çocuklar genelde ilacı iyi tolere etti ve hiçbirisi yan etkiler nedeniyle tedaviyi bırakmadı.
Van der Knaap, "Kendimizi genç çocuklarla uğraştığımız için, yan etkilerin tanınabilir, tedavi edilebilir ve geçici olması önemlidir" dedi.
Araştırmacılar, guanabenz ilacının VWM için bir tedavi olmadığı ve ilacın faydalı etkilerinin tedavi kesildiğinde kaybolduğunu vurguladılar. Ayrıca, çalışmanın eşzamanlı tedavi edilmeyen bir kontrol grubunu içermemesi konusunda uyardılar.
Çocukları daha uzun bir süre boyunca izlemek ve guanabenz ilacının daha yüksek dozlarda etkilerini araştırmak için bir takip çalışması devam etmektedir.
VWM, dünya çapında yaklaşık 100.000 çocuktan birini etkileyen nadir bir hastalıktır. Hollanda'da, yaklaşık 1,3 milyon kişide bu durum mevcuttur.
