Kıbrıs'ta tıbbi araştırmalar için kritik bir hafta yaşanıyor: beta-talasemi tedavisinde önemli bir ilerleme kaydedildi ve Kıbrıs Nöroloji ve Genetik Enstitüsü'nün (CING) tarihindeki en büyük altyapı projesi olan yeni bina resmi olarak hizmete açıldı.
CING araştırmacıları Cuma günü, Kıbrıs'ta yaygın görülen kalıtsal bir kan hastalığı olan beta-talasemi hastalarının tedavisini köklü biçimde değiştirebilecek yeni bir gen düzenleme stratejisi tanıttı. Araştırmayı, CING'in Genetik Hematolojik Hastalıklar ve Talasemi Bölümü'nden Nicoletta Papaioannou yürüttü.
Uluslararası Genome Biology dergisinde yayımlanan çalışma, çift bazlı düzenleme (duplex base editing) tekniğinin genomik bütünlüğü korurken fetal hemoglobin (HbF) seviyesinde tedavi amaçlı bir artış sağlayabildiğini ortaya koydu.
Akdeniz anemisi olarak da bilinen beta-talasemi, beta-globin üretiminden sorumlu HBB genindeki mutasyonlardan kaynaklanıyor. Bu genin işlev bozukluğu yaşam boyu süren anemiye yol açıyor ve hastaların düzenli kan nakli olmasını zorunlu kılıyor.
Tedavi, doğumdan sonra hemoglobin geçişi süreci ile doğal olarak azalan HbF'nin temel bileşeni gama-globini artırmayı hedefliyor. Bu süreci düzenleyen genlerin hedeflenmesi, umut verici bir tedavi yolu sunuyor.
CING araştırmacıları, Lefkoşa ve Larnaka'daki talasemi klinikleri ile Almanya'daki Freiburg Üniversitesi Tıp Merkezi işbirliğiyle bazlı düzenleme teknolojisini hastaların kendi kök hücrelerine uyguladı.
Ekip, BCL11A geninin eritroid güçlendiricisini ve HBG geninin promotörünü aynı anda hedefleyen 2×BE yaklaşımını geliştirdi. Bu yöntem, tek gen hedeflemesi ve CRISPR/Cas9 teknolojisine dayanan onaylı CASGEVY™ tedavisi ile karşılaştırıldı.
Sonuçlar, HbF seviyesinin yüzde 56,68'e ulaştığını gösterdi. Bu oran, düzenlenmemiş hücrelere kıyasla 6,4 kat artış anlamına geliyor ve yüzde 30'luk tedavi eşiğini aşıyor.
Genom çapında yapılan güvenlik değerlendirmeleri, çift bazlı düzenlemenin çift sarmal kırılma teknolojilerinin aksine kromozomal yeniden düzenlenme riskini önemli ölçüde azalttığını ortaya koydu. BCL11A ve HBG arasında herhangi bir gen yer değiştirmesi gözlemlenmedi.
Çalışma, çift bazlı düzenlemeyi beta-talasemi için etkili ve güvenli bir tedavi stratejisi olarak konumlandırıyor. Yöntemin diğer genetik hastalıklarda da uygulanma potansiyeli bulunuyor.
Haftanın başında CING, tarihindeki en büyük proje olan yeni binasının resmi teslimini gerçekleştirerek araştırma ve inovasyonda yeni bir döneme adım attı.
Avrupa Yatırım Bankası ve Kıbrıs Cumhuriyeti tarafından finanse edilen tesis, araştırma fonlarının doğrudan altyapıya bağlandığı ilk proje olma özelliği taşıyor. Bu durum, ülkenin bilimsel ilerlemesi için önemli bir adım olarak değerlendiriliyor.
Yaklaşık 11.000 metrekarelik alan üzerine kurulu bina, sağlık alanında çığır açan konularda çalışacak yeni araştırma ekiplerini barındıracak. Binada modern laboratuvarlar, ileri teknoloji donanımlar ve eğitim tesisleri yer alıyor.
Tasarım uluslararası teknoloji standartlarını karşılıyor ve Kıbrıs'ın biyomedikal araştırmalarda rekabetçi kalmasını sağlamayı hedefliyor.
CING Genel İcra Direktörü ve Tıbbi Direktörü Leonidas Fylaktou, "Yeni binanın resmi teslimi bizi büyük mutluluk ve gururla dolduruyor" dedi. Fylaktou, "Bu dönüm noktası niteliğindeki proje, araştırmada daha büyük ilerlemeler için zemin hazırlıyor ve sonuçta hastalar ile tüm vatandaşlar bundan faydalanacak" şeklinde konuştu.
Binanın tamamlanması, CING'in Kıbrıs ve bölgede Mükemmeliyet Merkezi ile biyomedikal araştırma ve inovasyonun temel direği olarak konumunu güçlendiriyor.
